Erkrankungsschwerpunkte

Zentrum für seltene Stoffwechselerkrankungen

Wir behandeln Patient*innen mit sämtlichen bekannten angeborenen Stoffwechselerkrankungen. Bei der Entdeckung neuartiger Gendefekte arbeiten wir im Rahmen von Forschungsprojekten an der Aufarbeitung der zugrundeliegenden Krankheitsmechanismen und möglicher neuer Therapieverfahren. Im Zentrum für seltene Stoffwechselerkrankungen werden unter anderem Patient*innen mit folgenden Erkrankungen und Erkrankungsgruppen behandelt.

„Klassische“ Aminosäuren-Stoffwechselstörungen und Organoacidopathien

  • Klassische Phenylketonurie und Hyperphenylalaninämie
  • Ahornsirupkrankheit
  • Harnstoffzyklusstörungen
  • Nicht-ketotische Hyperglycinämie
  • Homocystinurie
  • Propionazidurie und Methylmalonazidurie
  • Glukosestoffwechselstörungen
  • Glykogenosen und Glukoneogenesestörungen
  • Purin- und Pyrmidinstoffwechselkrankheiten
  • Glykosylierungsstörungen (CDG-Syndrome)
  • Angeborene Neurotransmitter-Krankheiten

Lysosomale Erkrankungen

  • Speicherkrankheiten (Metachromatische Leukodystrophie, M. Krabbe, M. Gaucher, M. Niemann-Pick, M. Fabry,
  • Mukopolysaccharidosen, Oligosaccharidosen, u. a.)
  • Neuronale Ceroidlipofuszinosen, Transportstörungen (Cystinose, M. Salla, u. a.)

Mitochondriopathien

  • Mitochondriale Enzephalopathien (Alpers-Syndrom, Leigh-Syndrom, MELAS-Syndrom, Atmungskettendefekte, Citratzyklusstörungen und alle anderen bisher bekannten Mitochondriopathien)
  • Störungen der mitochondrialen DNA (Kearns-Sayre-Syndrom u. a.)
  • Mitochondriale Transporterstörungen

Peroxisomale Stoffwechselerkrankungen

  • X-chromosomale Adrenoleukodystrophie
  • Zellweger Spektrum
  • Rhizomele Chondrodysplasia punctata

Vitaminabhänige Enzephalopathien

  • Vitamin B6-abhängige Epilepsien
  • Störungen des Folatstoffwechsels
  • Vitamin B12-abhängige Störungen
  • (Re-)Methylierungsstörungen
  • Riboflavin-Transporterstörungen

Andere neurometabolische bzw. neurodegenerative Erkrankungen

  • Neurodegeneration mit Eisenablagerung im Gehirn (NBIA1-6)
  • M. Menkes
  • RNAse T2 Defizienz
  • Nrf2 associated multisystem disorder

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